Ataxie de Friedreich

L’ataxie de Friedreich est une maladie neurodégénérative, génétique, invalidante qui diminue l'espérance de vie des personnes qui en sont atteintes. Elle est la plus fréquente des ataxies héréditaires, mais demeure une maladie rare, affectant approximativement 15 000 personnes dans le monde¹.

Les premiers symptômes de l’AF, tels que la perte progressive de coordination, la faiblesse musculaire et la fatigue, apparaissent généralement dans l’enfance et peuvent s’ajouter à d’autres maladies. De nombreuses personnes vivant avec l’ataxie de Friedreich ont recours à des aides à la marche et la plupart devront utiliser un fauteuil roulant dans les 10 à 20 ans suivant l’apparition des premiers symptômes². Parmi les autres symptômes potentiels de l’ataxie de Friedreich figurent notamment des troubles de la vision,  des pertes auditives, des troubles de l’élocution, une scoliose, des cardiomyopathies et le diabète³.

Nous sommes fiers de pouvoir poursuivre l'excellent travail réalisé par Reata afin de rendre disponible le premier et unique traitement de l'AF, approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et la Commission européenne (CE), et destiné aux adultes et aux jeunes âgés de 16 ans et plus.^* Nous mettrons à profit notre expertise et nos capacités dans le domaine des maladies rares afin de rendre ce traitement accessible aux patients vivant avec cette maladie dévastatrice.

^*Pas encore disponible en Belgique